全链自研技术出海（云舟生物蓝田,用户覆盖全球生物实验室）

2022年7月，云舟生物获评广州市“知识产权强企”培育项目第三名，12月获评为“广东省知识产权示范企业”，2023年还获得了国家专利优秀奖。蓝田说，接下来除了推动CDMO业务发展，云舟还希望在未来形成知识产权输出的能力。

不过这个新开辟的市场也给蓝田带来了一些困扰。“我们现在的竞争对手不是某个同类公司，而是用户惯性的调整。”蓝田当时说，他目标用几年时间成为行业霸主，让基因载体的构建从千千万万个实验室走出来。

了解到该情况，蓝田带领云舟生物团队投入了大量人力物力，迅速为合作的下游基因药物企业提供包括数种基因递送方案的设计和载体的构建，以及临床级别基因药物的生产，并与基因药物企业合力不断优化方案和生产工艺，最终赶在孩子3岁生日后不久实现了基因治疗的首次尝试。经过专业指标评估，基因治疗已呈现出一定的疗效。

从针对生物医药产业链上游科研环节的痛点需求，基于自研开辟出一条全新赛道，到如今已广获全球科研机构认可，有底气向全产业链布局进发。虽然云舟生物从事的领域相当前沿且垂直，但在走专精特新之路获得发展红利上，也呈现出许多共通之处。

2023年9月，南都·湾财社启动“粤链尖点”专精特新企业深观察系列专题报道，深入挖掘广东重点产业链上“配套专家”属性突出的专精特新企业，展现高质量发展“广东特色”和“广东经验”。

“未来不排除公司一个或几个新的底层方法的授权，能够带来我们一年百分之十几甚至几十的收入。”这可以说是一个科技企业非常顶尖的目标，也需要长期的研发投入才能实现。

2022年，云舟生物与下游基因药物企业合作，开启了罕见病Menkes综合征全球首个基因药物临床研究。这种罕见病是一种先天性铜代谢异常疾病，会导致全身多器官严重损伤，患者在婴儿期发病，寿命一般不超过3岁。

要为行业带来原创“新东西”

出品：南都湾财社·科创工作室

蓝田说，通过这些合作他发现，与药企合作和与实验室合作的最大不同之处其实是交流方式。“药企合作的交流方式会更传统。”此前载体家上的大部分业务都不需要交流，用户只用自己在平台上设计载体、下单付款即可。而与药企合作，比如沟通需求方案就要不断打电话会议讨论，尤其涉及跨国时差，“经常会打到凌晨1点。”也正因此让蓝田发现了实验室用户信任积累带来的价值，可以让交流成本明显降低。

“要求公司不但能做好一个产品，还要有原创能力，给行业提供全新的东西，这一块也是我们未来的一个重点布局方向。”蓝田说，“当然这个周期会长一些。当年我也说，我们从公司成立到现在一直都是做耐心的创业者，总是提前很多年去布局，现在的布局也会是这样。”

采写：南都湾财社记者 徐劲聪

不过蓝田认为，云舟生物也有几项关键优势来在激烈的全球竞争中脱颖而出。首先是在对实验室提供基因载体这个基本盘业务里多年积累的技术经验，尤其是基于平台远超个别企业的高频业务量积累的解决问题的能力，可以帮助云舟生物在载体的临床应用和生产上效率更好。或在一些技术细节指标上做出差异化优势，做到“人无我有”。

Menkes目前尚无有效治疗方法，仅能部分缓解症状的药物国内也买不到。在此前一年，Menkes自救者徐伟的儿子已经两岁，为了延缓儿子的病情发展，高中学历的徐伟自学化学和生物，在家中搭建了一个实验室为儿子调配药物，只为争取时间寻找更好的治疗方案。

2022年9月，云舟生物完成了4.1亿元人民币的C轮融资，累计融资额超5亿元，至2023年上半年，公司估值70亿人民币、超10亿美元，成为广州市首家生物科技独角兽企业，目前科创板上市申请已获受理。招股书显示，公司2021年度、2022年度在研发投入占比保持10%左右的情况下，净利润均为正，合计近8000万元。在较高研发投入的基础上已经形成了持续造血能力。

基因载体生意打入全球知名实验室

而在客户群体数量级提升的同时，云舟生物的核心基因载体平台也更加成熟。蓝田介绍，目前平台提供的载体体系已经从2018年的几十个提升到如今有上千个，因此能够满足更加多样化实验室的定制需求。“以前我们是把绝大多数非标准化DIY的基因载体做一些标品，而随着载体体系积累的逐渐丰富，现在我们产品的覆盖面已经到达一些相对偏门的领域，甚至是以前技术上我们都觉得难以实现的。”因此，对于一些客户需要更高附加值的非标定制需求，如今也能进行满足，这也让云舟生物的业务在实验室客户的基础上，有了下一步拓展的空间。

“这几年有非常大的变化，我们的载体家平台甚至传播到了一些我们以前没想到的受众群体中。”蓝田说。

而站在如今新的起点上，除了谋求自身业务市场的进一步发展，蓝田还希望云舟未来成为基因药物行业的一个引领者。

“这几年开始我们直接跟药企合作，目前已经做了一些临床级别的基因载体案例并获得相关监管机构许可，包括美国、韩国、中国等国家和地区，然后目前在管线里面的还有好几个。”

据了解，为攻克基因递送技术的核心瓶颈与关键难题，近三年云舟生物自主研究开发项目共70余项，多个项目研发投入超百万元。目前公司已累计申请52件发明专利，获授权25件。这些研发成果转化为产品和服务，累计在客户发表在科学期刊上的文献里被明文引用了上千次。

“基因这个领域还有很大的发展前景。”蓝田说，这几年在新冠疫情的影响下，基因行业有一轮剧烈的波动。全球大众被科普了RNA、mRNA等基因知识，也让大量资本和公司涌入，基因疫苗、基因药物等从过去几年还是实验室概念到如今已开始普及。虽然在过热之后今年以来生物医药领域的资本热潮又有明显降温，但从行业发展尤其是技术成熟度方面都已向前迈进了一大步。

对此蓝田解释，此前云舟生物主要从事的是CRO（合同研发服务机构）业务，即主要针对生物医药领域研发过程的外包合作，而在此前基础上，目前云舟生物也开始重点推进CDMO（合同研发生产机构）业务，即实现基因递送“从科研到临床”的全产业链布局。

因此，五年后再次相见，记者的第一个问题就是，这些年来基因载体用户惯性的调整如何了？

“随着基因技术能干预到的临床场景越来越多，药物越来越多，行业肯定会蓬勃发展，但是怎么把基因药更准确、靶向地递送到细胞里去，还有很多技术难点，甚至可能会有新的递送方法出现。”蓝田说，基因递送对于基因行业来说是一种工具性的存在，基因行业的增长速度快，必然会拉动相关工具的增长速度，“但我们不希望只是行业拉着我们走。”蓝田说，当前云舟持续投入研发的目的，就是为了做更好的工具，来驱动基因行业发展加速。

“相比2018年有一个数量级的提升，那时应用的科研用户有几千个，现在是以万为单位。”蓝田说，单从数据来看，这几年来每年云舟生物的客户群都有相当大的增幅，目前基本上覆盖了全球知名的科研机构，并打入了许多大型制药厂的实验室，这也使得这几年来公司的营收增幅每年在50%到90%左右，增长迅速。

从这个例子来看，如今的云舟生物不仅是面向生物医药产业链上游实验室的科研需要，也开始与药企、临床接触，进入产业链的中下游，业务范围进一步扩大。

不过从以实验室为主要客户群，主要挑战是解决科研人员自己DIY惯性的问题，到进入医药研发生产领域，意味着将进入一个相当成熟、竞争者众多的市场之中。

从用物美价廉的基因载体“外卖”让全球90多个国家上万计的生命科学实验室科研人员感到“真香”，到通过口碑积累和传播逐渐打入基因药企合作市场。选择走专精特新之路的蓝田和他的云舟生物，正由此不断获得发展红利。

蓝田表示，目前虽然对全球知名科研机构的渗透率几乎已达到100%，但在这些机构内还不是所有能用的实验室都在用，还有很多实验室因为各种原因仍在自己DIY。因此这方面的市场“离天花板还很远，没有被我们转化的潜在实验室用户还有很多”。

“确实我们要推进CDMO业务，它的竞争格局不像我们基本盘的格局，我们在基本盘上可以说都不是领跑而是独跑。但进入这个领域，全球一直都有大大小小很多公司在做。”蓝田直言。

而近两年来，云舟生物已成为广州生物医药前沿领域的明星企业之一：先后获得“创客广东”“创客中国”、中国创新创业大赛企业组全国一等奖，入围第五批国家级专精特新“小巨人”名单，并已向科创板递交招股书冲刺上市。

进击“从科研到临床”产业全链条

在这背后，本身专业门槛就很高的基因载体构建技术，再加上需要解决各实验室需求不同的非标准化问题，由此要完成线上模块化载体设计和线下模块化载体生产两大流程，就要面临生物和IT、生产制造等不同领域交叉带来的种种协作挑战等，整体让这门业务形成了很高的技术门槛。这也使得即使当时云舟生物已创办4年，但市场上尚未有人复制这个模式。

2018年是生物基因领域科学家蓝田创办云舟生物的第4年，彼时，蓝田向记者详细介绍了基因载体的技术门槛和市场前景。这是全世界上十万家生命科学实验室里做科研都需要的一种基础实验材料，以往通常都由实验室科研人员手工DIY制成，非常耗费时间精力。

2018年，南都·湾财社记者曾对蓝田进行过一次专访，彼时蓝田和他的云舟生物还处于早期起步阶段，刚刚让基因载体从实验室走向商业化，已在基因科研领域深耕20年的他正准备在市场上大展拳脚。

此外，与实验室的广泛合作基础也是云舟生物进入新业务的一大“敲门砖”，“相当于我们这个平台聚集了一大堆粉丝，其中有一部分实验室背后其实就是基因药企。”通过实验室购买平台相对标准化的载体积累起信任关系，有些接下来就会带来相当大的定制化订单。因此虽然在药企合作方面云舟生物还是新来者，但反而有一定的品牌渠道和用户信任优势。

市场研究对此有所佐证，根据咨询机构弗若斯特沙利文的《全球基因递送市场研究报告》，当前基因递送全产业链全球市场规模约为170亿美元/年，预计到2030年将达到约450亿美元/年。

5年后再相见，云舟生物创始人、首席科学家蓝田博士给人的第一印象一如既往：休闲的衣着和蓬松的发型，直来直去、思维敏捷的语言风格，仍能让人回忆起他曾经自嘲“奇葩”科学家的形象。不过交谈之中也能感受到不少变化：对于市场、商业和公司发展的理解更加清晰，周围也有了更多除生物科研领域外的多元人才参与公司治理。

而云舟生物通过自研创新，“把高度复杂的基因载体商品化”，实验室能通过云舟生物搭建的“载体家”平台，线上设计、定制采购模块化生产的基因载体产品，让原先需要数月乃至半年才能DIY的科研材料最快只要等两三个礼拜就能拿到手，显著提升科研效率。

云舟生物创始人、首席科学家蓝田博士。