血友病是什么病（血友病到底多可怕）

血友病患者需要终身治疗，且治疗费用较高, 如何做好血友病诊疗和保障成为亟待解决的问题。

完善我国罕见病防治和保障体系，需要通过法律法规，构建系统的罕见病防治和保障体系。长期来讲，应通过政策激励药企研发罕用药，短期重点应为确保罕用药和特殊营养品供应，落实罕见病用药优先审评审批，建立紧急罕用药和特殊营养品物流中心。同时，也要大力支持罕见病相关社会组织发展，建立罕见病社会支持体系等。

国家层面高度重视做好血友病医疗服务工作，建立血友病要求分级诊疗体系、完善血友病病例信息管理制度，对血友病治疗药物，探索实行定点生产、定向供应、定人使用、不列入医院药占比的管理模式，促进血友病信息管理、诊疗服务、药品供应和医疗保障的有机结合，不断提高血友病的医疗救治和医疗保障水平。

国家卫生计生委医政医管局相关负责人介绍：

“诺和诺德自1996年起进入血友病治疗市场，始终致力于改善血友病患者的生命和生活质量。作为企业代表，诺和诺德将与社会各界利益相关方通力合作，共同提高血友病的认知、改善血友病治疗状况、扩大治疗可及性做出贡献。

血友病是一种遗传性出血性疾病，是由于凝血因子基因突变导致人体内凝血因子水平降低或缺乏，从而导致出血。我国血友病治疗率低且不规范，接受规范治疗的血友病患者不足10%。我国血源性凝血因子严重供应不足，且存在严重区域供应不均衡，难以满足患者的按需治疗需要。

血友病是啥~

从经济学上看，罕见病保障的难点是市场容量小病人数少，企业研发和生产成本无法分摊，由此导致患者个体费用高，并且药品和服务经常短缺。因此，应该对罕见病保障给予更多的关注。通过“门诊大病”和“大病保险”，我国可以对血友病提供一定的保障，对于血友病患者，应提供合适的疾病管理方案，以提高患者对医疗服务的可及性，并提高医疗服务的效率和效果。

近期由《健康报》社主办的罕见病“健康保障与医疗救助研讨会”在京举办，就血友病诊疗、用药、保障体系发表了看法。

罕见病保障尚需加大力度

诺和诺德（中国）制药有限公司大中国区总经理柯米拉表示：

国家卫生计生委卫生发展研究中心副研究员顾雪非指出：

目前，重组人凝血因子VIII和IX、凝血酶原复合物都已进入国家医保目录，如果重组人凝血因子VII也能进入医保，并真正实现血友病治疗药物不列入医院药占比，血友病病人的治疗将会得到很大提高。”

国家政策保障血友病治疗

首都医科大学附属北京儿童医院吴润晖教授表示：

中国医学科学院天津血液病学研究所杨仁池教授说：

目前，国家卫生计生委成立了罕见病专家委员会，希望逐步建立中国罕见病的目录，下一步制定实施罕见病相关政策才能有“靶点”。

人社部社会保障研究所医保研究室副主任董朝晖说：